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CRISPR基因编辑技术将被测试为治疗遗传性失明的

患者即将参加第一项研究,以测试体内被称为CRISPR的基因编辑技术,以试图治愈遗传性失明症。

患有这种疾病的人有正常的眼睛,但缺乏将光转化为大脑信号的基因,能够实现视力。

实验性治疗旨在为儿童和成人提供他们缺乏的健康基因,使用在特定位置切割或“编辑”DNA的工具。它旨在作为一次性治疗,永久改变人的本地DNA。

在UNC-Chapel Hill和Du的研究三角区进行了相当多的CRISPR研究大学科学家们正在寻求各种途径,使CRISPR技术成为解决各种遗传挑战的有用技术。

此外,位于莫里斯维尔的Locus Biosciences,一家精密抗菌疗法的开发商,已经签署了一项独家合作,与Janssen Pharmaceuticals达成许可协议,Janssen Pharmaceuticals是Johnson& Sons的Janssen Pharmaceutical Companies之一。约翰逊。今年早些时候签署的协议可能价值高达8.18亿美元。

两家公司将合作开发,生产和商业化针对关键细菌病原体的产品,以便潜在地治疗呼吸道感染和其他疾病。器官系统。

两家公司,Editas Medicine和Allergan,将在Un周围的18人中进行测试今年秋天开始,包括波士顿的马萨诸塞州眼睛和耳朵在内的国家,

这个人在出生后的基因编辑与中国科学家去年做的有争议的工作不同 - 改变了胚胎在受孕时的DNA。可以将变化传递给后代的方式。新研究旨在使成年人的DNA变化不会被任何后代遗传。

只有另一家公司Sangamo Therapeutics尝试在体内进行基因编辑,使用一种名为的工具治疗代谢疾病。锌指。

CRISPR已经吸引了科学家,因为它是一种非常简单的基因编辑方式,尽管它是如此新颖以至于其风险尚未完全清楚。但研究人员认为它具有治愈或治疗许多疾病的巨大潜力目前没有良好治疗方法的基因缺陷。

失明研究适用于患有某种形式的Leber先天性黑朦的人。这是继发儿童失明的最常见原因,每10万分娩中约有2至3例发生。人们经常只看到明亮的光线和模糊的形状,最终会失去所有的视力。

父母是有缺陷的基因的载体,它可以潜伏几代人,突然出现,当一个不幸的组合给孩子两份副本

一种名为Luxturna的基因疗法已经被用于治疗其他形式的疾病,治疗方法类似 - 使用经过修饰的病毒将替代基因携带到眼后部视网膜的细胞中。它在短暂的手术中作为注射剂递送。

[123这项新研究将测试至少3岁的儿童和具有一定视力的成年人。

基于莫里斯维尔的精准抗菌疗法开发商Locus Biosciences与Janssen Pharmaceuticals签署了独家合作和许可协议,Johnson& Co.的Janssen制药公司之一约翰逊。这笔交易价值高达8.18亿美元。

两家公司将合作开发,生产和商业化针对关键细菌病原体的产品,以便潜在地治疗呼吸道和其他器官系统感染。[ 123]

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