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Audentes治疗推出$ 110M基因治疗设施桑福德,增加就

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SANFORD - 北卡罗莱纳州今天又进了一个重大胜利的基因疗法领导种族

Audentes治疗,一个总部位于旧金山的基因治疗公司,加盟等。在高度专门领域的领导者通过在状态建立的制造设施。

州长罗伊·库珀今天宣布,Audentes,在1月份由东京安斯泰来制药公司购买,将建立一个$ 109.4亿美元,209名雇员的基因疗法生产设施。招聘是今年启动,并通过增长2026

发布仪式,涉及众多国家,地方和企业参会,在工业外壳建设Audentes是在中央卡罗莱纳州企业园买盘举行,在利镇安县桑福德,45英里西南罗利。

工人在新的工厂Audentes预计赚取的$ 83,900的平均工资,刚刚超过两倍的李县平均为$ 41,800。如果公司符合雇用的里程碑,将有资格获得国家工作发展投资补贴总额高达370万$。李县和城市的桑福德在激励提供高达$ 570万。该计划包括在训练支持近40万$从北卡罗莱纳州的社区学院系统。

NC选择了在加利福尼亚州,马萨诸塞州,科罗拉多州

该公司选择了后还考虑加利福尼亚的家乡参加北卡罗来纳州蓬勃发展的基因疗法的生态系统,以及马萨诸塞州和科罗拉多州。

作为安斯泰来的一个全资子公司,7岁的甲udentes目前已在企业集团自身的定位,成为基于使用腺相关病毒(AAV)载体的基因药物的全球领导者。 AAV作为旨在提供遗传信息的一个缩影“卡车”,对生产健康的基因的编码来代替缺失或不足的。

Audentes作为卓越中心为安斯泰来新创建的遗传规律初探福克斯,提供通过商业化AAV管道推进领导,制造业扩张,以及下一代的研究项目。

公司专注于罕见遗传性疾病

该公司的重点是严重的罕见遗传性疾病,特别是影响幼儿等神经肌肉疾病作为庞贝氏症,杜兴氏肌DYstrophy和mytonic营养不良类型1.其先导候选产品是一个名为AT132,设计用于治疗X-连锁肌小管肌病(XLMTM)代码。

Audentes描述XLMTM是一个严重的,危及生命的,罕见的神经肌肉疾病特点是极端的肌肉无力,呼吸衰竭和过早死亡。死亡率估计是在头18个月寿命的50%,并为那些谁活过婴儿期患者中,大约75%能活到10。

总裁兼首席执行官娜塔莉Holles- Audentes照片岁

XLMTM通过在MTM1基因突变引起的导致缺乏或肌管的功能障碍,即需要用于正常发育,成熟和骨骼肌细胞的功能的蛋白质。这种疾病会影响approximat伊利1 4-5万新生男婴。

XLMTM地方医疗系统的沉重的负担,包括医疗保健利用率,住院和手术治疗的比例很高。超过80%的XLMTM患者需要呼吸机支持,最需要营养支持胃管。在大多数患者中,正常运动发育里程碑延迟或从未达到。目前,仅支持治疗选项,如呼吸机使用或喂食管,是可用的。

“通过加入安斯泰来公司集团,我们有信心我们能够实现我们的任务是扩大广度和范围我们工作新的地区和患者人群,”娜塔莉·霍利斯,Audentes总裁兼首席执行官说,在安斯泰来的月份发布购买。

“现在被大量资源和安斯泰来的足迹遍布全球的支持下,我们仍然专注于实现我们在提交AT132一个生物制剂许可申请(BLA)用于治疗X连锁肌小管肌病的目标美国食品和药物管理局今年晚些时候,推进合并后的新管道,建设世界一流的基因药物公司。”

AAV提供安全的优势,长期有效的基因表达,易于遗传操作和低的财产,或者在许多情况下,谁获得初始剂量的人缺席的免疫反应。

通过UNC先驱裘德萨穆尔斯基驾驭AAV

专有的载体由包括理查德·裘德萨穆尔斯基领域的先驱开发,博士,研究三角的联合创始人基于园阿斯科勒比俄斯生物制药,俗称AskBio。萨穆尔斯基被招募到医药,从匹兹堡北卡罗来纳大学大学医学院于1993年,在补助资金约$ 250,000从北卡罗莱纳州生物技术中心的帮助。他所领导的基因治疗中心在UNC。

从生物技术中心的赠款和贷款超过$ 1.5万人支持萨穆尔斯基的学术研究和分别为商业技术的发展。

萨穆尔斯基共同创立AskBio在2003年实现商业化AAV基因疗法。 AskBio随后纺出几种基因治疗公司,并已建立了世界各地众多合作用,增强AAV基因治疗公司。这些早期的成就有contributED北卡罗莱纳州的崛起,在基因治疗的研发和制造的全球领导地位。

全球制药巨头辉瑞北卡罗莱纳州的基因治疗组的主要承诺在2016年购买竹疗法,基于山大学教堂基因治疗公司。辉瑞投资$ 150万户上升的前期,再加上潜在的里程碑付款另一个$ 495万美元。

Audentes接近辉瑞的$ 600M基因疗法校园

辉瑞后来走上了建设6亿$,340名员工的基因治疗研究并在其桑福德230英亩的校园,也就是现在成为Audentes的旗舰生产设施在工地附近的工厂。

在2019年8月AskBio购买了苏格兰的基因治疗公司,Synpromics,为Edinb在生物信息学和urgh公司的基因的控制技术和专业知识数据驱动的设计,其允许更精确的细胞靶向和基因表达。 Audentes是使用Synpromics技术的合作伙伴。

“在每一次互动,我与Audentes'以病人为中心的方法来开发自己的基于AAV的基因疗法改造受影响的患者及家属的生活留下了深刻印象,”劳拉说罗利博士,生命科学经济发展的NCBiotech的导演,谁领导的中心与Audentes宣传活动。

“他们决定在北卡罗莱纳州的增长反映了基因研究三角地区的专门培训的能力和实力治疗和生物制造。激情和Audentes队的焦点让我相信,他们将是一个outstan丁除了北卡罗莱纳州的基因治疗社区“。

除了北卡罗莱纳州生物技术中心,在Audentes招聘过程中的主要合作伙伴包括商务部,北卡罗莱纳州部和北卡罗莱纳州的经济伙伴关系,在北卡罗来纳大会,北卡罗莱纳州的社区学院系统,杜克能源,李县,和桑福德面积生长联盟。

(三)北卡罗莱纳州生物技术中心

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