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Chapel Hill创业公司向药物纤维化患者提供药物供应

CHAPEL HILL - Path BioAnalytics(PBA),一家与UNC Chapel Hill有联系的精准医药创业公司,已获得新药物治疗的权利,为囊性纤维化(CF)患者带来希望罕见的突变。

该公司获得了Laurel Therapeutics的许可,Laurel Therapeutics是一家位于中国杭州的全球临床阶段生物制药公司。

PBA将使用其专有技术 - 使用原代细胞的类器官平台 - 确定候选药物有效的患者亚群。囊性纤维化(CF)是一种致命的遗传性疾病,影响全世界70,000多人。

“一些目前批准的CFTR(囊性纤维化)ns膜传导调节剂)调节药物效果很好,但只适用于CF群体的一部分,“PBA首席执行官John Mellnik周三告诉WRAL TechWire。

”我们相信少数有CF的人 - 可能目前可用的CFTR调节剂无法受益 - 可以从cavosonstat中受益。 PBA拥有技术和基础设施,可以找到这些人,并以高度针对性的方式继续专门为他们开发cavosonstat。我们不希望任何CF患者被忽视,因为他们是唯一一个有特定CFTR突变的患者。“

如果成功,Mellnik表示该公司将提交一份研究性新药(IND)申请表。进行临床开发。根据许可条款,PBA h作为亚洲以外的独家权利,开发用于囊性纤维化的cavosonstat。

“PBA与全国多个机构合作,并计划进行全球扩张,但保持了北卡罗来纳州的深厚根基,”他今天告诉WRAL TechWire。 ]

PBA毕业于启动教堂山,一个位于教堂山的加速器项目,以及凯南弗拉格勒商学院计划,以前称为启动创业(现称为创业UNC)。

该公司在北卡罗来纳州达勒姆的BioLabs NC孵化器中运营实验室。

除北卡罗来纳州转化科学外,PBA还是UNC计划的受益者,如KickStart Venture Services和Kenan私营企业研究所。研究所。

占多数PBA的核心团队是UNC或Duke的校友。

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