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新的基因治疗药物价格为210万美元

美国食品和药物管理局周五批准了一项名为脊髓性肌萎缩症的遗传性疾病治疗,这种疾病会导致婴儿的肌肉浪费掉,可能会在2岁之前将其杀死。

[然后来了价格标签:一次性治疗的价值为212.5万美元。

这种名为Zolgensma的基因疗法将由Avexis销售,其母公司是诺华公司。

“今天的批准标志着治疗各种疾病的基因和细胞疗法的转型力量的另一个里程碑,“FDA代理专员Ned Sharpless博士在周五的一份声明中表示。 “基因治疗产品的潜力可以改变那些可能面临终极疾病或更严重的死亡病人的生活为未来带来希望。“

预计价格低于数百万的定价立即引发围绕崛起的争议。药物的成本以及如何支付药物。

“这是我们破碎系统的象征,有效地迫使我们支付药品公司对救生新药所需的任何价格,”倡导组织患者创始人David Mitchell对于负担得起的药物,周五在一份声明中表示。

诺华公司的领导人周五表示,价格达到了成本效益的目标,新批准的治疗成本约为另一种治疗方法的一半,Spinraza,费用超过10年。他们说公司会有患者支持和支付计划到位,并且他们不希望自付费用对于需要治疗的患者来说是禁止的。

“我们没有根据未来费用支付脊髓灰质炎疫苗的费用对于那些不需要生活在肺部肺部的孩子来说可以节省开支,“米切尔在批评定价决定时表示。

Cigna公司的首席临床官员在一份声明中说,健康保险公司预计”继续工作我们已经开始使用AveXis寻找独特的解决方案,如分期付款和基于结果的协议,用于这些改变生活的基因疗法。“

脊髓性肌萎缩是一种遗传性疾病,源于一种导致神经死亡的缺陷基因细胞负责移动肌肉,让我们走路,说话,br根据国家神经疾病和中风研究所的说法,吃得和吞咽。 Zolgensma在死亡和症状出现之前将该基因的工作副本替换为那些神经细胞。

据估计,8,000名婴儿中有1个受到引起它的基因突变之一的影响。根据诺华公司的一份声明,这包括每年约450至500名美国婴儿。

夏普莱斯周五表示,该机构计划帮助加快审查解决未满足的医疗需求并带来医疗需求的产品的步伐。市场上

1月,FDA领导人表示他们希望该机构将在2025年之前每年批准10到20种细胞和基因治疗产品。

上周CNBC评论,诺华首席执行官Vas Narasimhan博士c为Zolgensma等一次性治疗提供了新的定价和支付模式,而其他治疗方法随着时间的推移累积成本。

“然而,卫生保健系统习惯于以有偿的方式治疗慢性病 - 随时随地的模式,将成本分摊数月和数年,“Narasimhan说。 “他们目前还没有准备好支付大量新的单一治疗疗法的费用,这些疗法有可能提供一生的益处。”

但癌症患者米切尔本人表示该公司正在滥用破碎的系统,“迫使家人回答一个问题:'你愿意为挽救孩子的生命付出什么代价?'”

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