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基因治疗公司AskBio收购法国公司瞄准致命的脑部

希拉米哈伊尔(AskBio照片)

研究三角园区 - 阿斯科勒比俄斯生物制药(AskBio),临床阶段的基因治疗公司在三角研究园,先后收购BrainVectis,正在开发一个潜在的基因治疗的法国公司亨廷顿氏病,脑致命的遗传性疾病。

“BrainVectis有亨廷顿病和其他神经退行性疾病的世界领先的知识,使我们获得候选人的这些迹象管道,”希拉·米哈伊尔,首席执行官官和AskBio的创始人之一,在新闻发布会上宣布收购说。

没有披露这一交易的财务条款。 BrainVectis将作为AskBio的全资子公司,并保持其在巴黎的办公室。

BrainVectis是基因治疗公司,是纺法国国家卫生和医学研究所(INSERM)的出来。它成立于2015年由获奖医生和基因疗法的先驱娜塔莉卡蒂埃 - Lacave的博士,与来自INSERM,索邦大学和法国替代能源和原子能委员会的早期资助和支持。

卡蒂埃 - Lacave的和她的团队正在努力开发基因治疗,以增加大脑中的CYP46A1酶的表达。这种酶被链接到一个号码,其中脑胆固醇代谢功能障碍是神经变性的病理牵连的疾病。

本公司的前导基因治疗的候选,BV-CYP01,已经显示证明的概念在动物模型中亨廷顿氏病孤儿药,并收到了来自欧盟委员会在2019年四月

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AskFirst:AskBio的临床试验的患者

“我们已经看到了前途与BV-CYP01临床前结果,我们的计划与基因治疗领袖AskBio结合新的基因治疗方案是理想的,因为我们进步对临床研究中,”卡地亚 - Lacave的说。 “凭借其无与伦比的技术平台,AskBio有足够的资源来加速我们对谁迫切需要的治疗方案的患者基因疗法的发展。”

BrainVectis目前正在研究治疗亨廷顿病和使用阿尔茨海默病的腺相关病毒(AAV)笔O传输的基因为CYP46A1酶进入人的大脑。 BrainVectis已获得知识产权从INSERM既指示,并已用于其它退化性疾病日提交的新的专利申请。

在基因疗法

AskBio,创建于2001年,是私人拥有的,临床级基因治疗甲生长力公司致力于改善儿童和成人的遗传性疾病的生活。

该公司的基因治疗平台使用腺相关病毒携带治疗基因进入人体细胞。的AAV是小的病毒能够感染的细胞,而不会引起任何已知的疾病。

该公司已产生数百专有第三代AAV衣壳和启动子,其中有几个已进入临床试验的。早期的创新者空间,该公司拥有超过500项专利。

AskBio具有在一定范围的神经变性和神经肌肉适应症,其包括用于蓬佩病治疗剂的临床方案的组合,肢带型肌营养不良症2I / R9和充血性心脏衰竭,以及进行许可血友病和杜氏肌营养不良症的临床适应症

AskBio已经脱离了四次基因治疗公司:Nanocor公司疗法,治疗漆,竹治疗和行为致治疗。查塔姆被武田收购,竹被辉瑞公司收购。

在2019年5月AskBio募集股权融资$ 225万美元和创始人和董事会成员另外$ 1000万美元。这些资金是最大的单轮风险投资的融资过了北车欧琳纳生物科学公司。

那年晚些时候AskBio收购Synpromics,总部设在爱丁堡的苏格兰基因调控的公司。

AskBio的早期作品是由来自北卡罗莱纳州的生物技术中心共计约赠款和贷款支持$ 1亿。支持包括$ 250,000赠款,帮助新兵基因疗法的先驱和AskBio联合创始人裘德萨穆尔斯基,博士,北卡罗来纳大学教堂山分校于1993年

(C)NC生物技术中心[ 123]

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